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Farmaci orfani, negli USA si stanno sviluppando 452 medicinali per le malattie rare

Fonte Osservatorio malattie rare, la scrittura non è autentica.
Autore: Redazione,  14 Ott 2013
  Le aziende di ricerca  biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452  medicinali per il trattamento delle malattie rare. Lo rivelano le  stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of  America (Phrma). Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in  studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug  Administration (Fda) e comprendono trattamenti per malattie genetiche, neurologiche, infettive e disturbi autoimmuni. 

Anche se una malattia rara colpisce meno di 200.000 persone  negli Stati Uniti, il numero di queste patologie è pari a circa 7.000  e collettivamente sono quasi 30 milioni di americani , o uno su 10, a esserne colpiti. Secondo la Fda, un terzo di tutte le approvazioni di nuovi farmaci negli ultimi cinque anni ha riguardato le malattie rare.

E solo quest”anno, 13 farmaci orfani hanno ricevuto l”approvazione della Fda , compresi trattamenti per la malattia di Cushing, la fibrosi cistica e la malattia di Gaucher.

I 452 nuovi farmaci e vaccini attualmente in fase di sviluppo includono 105 prodotti per forme rare di cancro, 85 per malattie genetiche, 65 per tumori del sangue, 32 per disordini neurologici, 28 per malattie infettive e 20 per condizioni respiratorie. Fra gli altri prodotti in sviluppo una terapie mirate per la distrofia muscolare di  Duchenne, un potenziale nuovo trattamento per l”ipofosfatasia, rara  malattia ossea ereditaria nei neonati; un farmaco per la fibrosi  polmonare idiopatica; un potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica e uno per la leucemia linfoblastica acuta; un vaccino geneticamente modificato progettato per il trattamento del cancro pancreatico.

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