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La FDA approva PROCYSBI per la cura della CISTINOSI NEFROPATICA

18 June 2013 - fonte Sanità news malattie rare PDF Stampa  
link http://malattierare.sanitanews.it/content/view/2675/1/
La Fda ha anche approvato il farmaco procysbi per il trattamento di una malattia genetica rara che causa l’accumulo di cistina in ogni cellula del corpo, la cui condizione più dannosa è la cistinosi nefrosica, ovvero l’accumulo di cistina nei reni. Altri farmaci disponibili per la presa in carico della cistinosi sono cystagon e cystaron, che hanno lo stesso principio attivo, la cisteamina bitartrato. Raptor pharmaceuticals, produttore di procysbi, sostiene che il profilo di sicurezza e l’efficacia di questo farmaco è paragonabile a quello di cystagon, ma asserisce anche che sia superiore ad altri farmaci attualmente disponibili per il trattamento della cistinosi, grazie alle sue proprietà di rilascio ritardato. Anche se procysbi è una versione più tollerabile, è circa 30 volte più costoso rispetto ad altri farmaci indicati per la cistinosi, il che ha scatenato qualche polemica.

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