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Malattie rare: il ruolo chiave di pazienti e familiari, sostenitori nella scoperta di nuovi farmaci

Fonte Osservatorio malattie rare, scrittura non autentica
Autore: Redazione,  02 Ott 2013   
Secondo quanto riportato in un articolo recentemente pubblicato su Drug Discovery Today, i pazienti affetti da malattie rare e i loro familiari rivestono una parte sempre più importante nel processo di scoperta e sviluppo di nuovi trattamenti, svolgendo attività nell’ambito della raccolta fondi, dell’organizzazione e, in qualche caso, della ricerca scientifica vera e propria, sopperendo alla loro mancanza di esperienza in questi campi attraverso l’impegno e la dedizione e riuscendo quindi a supportare efficacemente il lavoro delle case farmaceutiche.

Nell’articolo sono stati dettagliatamente illustrati tre diversi casi in cui i gruppi di sostegno di pazienti affetti da patologie rare hanno contribuito con successo alla produzione di adeguate terapie per tali disturbi, dimostrando come sia possibile mettere in atto simili modelli alternativi di ricerca farmaceutica per migliorare e velocizzare l’attuale processo di scoperta e sviluppo di nuovi farmaci, processo che, soprattutto nel caso di malattie non comuni, richiede anni di lavoro prima di giungere a qualsiasi risultato.

Per questo motivo, sottolineano gli autori del testo, occorre ulteriormente favorire, sebbene in maniera attenta ed equilibrata, la collaborazione tra studiosi accademici e gruppi di sostegno dei pazienti, al fine di giungere a realizzare nel minor tempo possibile quei farmaci che sono indispensabili per il trattamento delle patologie più rare.

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