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farmaci “orfani”

Farmaci orfani, negli USA si stanno sviluppando 452 medicinali per le malattie rare

Fonte Osservatorio malattie rare, la scrittura non è autentica.
Autore: Redazione,  14 Ott 2013
  Le aziende di ricerca  biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452  medicinali per il trattamento delle malattie rare. Lo rivelano le  stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of  America (Phrma). Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in  studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug  Administration (Fda) e comprendono trattamenti per Continua a leggere

Dall’Olanda uno studio sull’analisi costo-efficacia dei farmaci orfani

Fonte Sanità news malattie rare PDF Stampa
01 October 2013
In un articolo pubblicato su Applied Health Economics and Health Policy vengono forniti suggerimenti su come contrastare la decisione dell’Health Insurance Board olandese di non rimborsare i farmaci orfani (terapia di sostitutzione enzimatica) per il trattamento delle Continua a leggere

Farmaci non disponibili: cosa fare?

Fonte Istituto Superiore di Sanità
 
Se un farmaco necessario per il trattamento di una malattia rara non risulta fra quelli regolarmente in commercio, va anzitutto verificato che tale farmaco non sia negli elenchi previsti dalla L.648/96 consultabili su questo sito (Ist.Sup.Sanità) alla sezione Farmaci Orfani in Italia.Se il farmaco è presente, è di vitale importanza consultare l’allegato 1 delle Determinazioni AIFA relative al farmaco di interesse per conoscere i criteri di inclusione ed esclusione. In caso Continua a leggere

Elenco farmaci orfani

Fonte - http://www.orphanet-italia.IT

Clicca sul seguente link

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/IT/elenco_dei_farmaci_orfani_in_europa.pdf

 

 

Farmaci orfani: Previsto un raddoppiamento delle vendite entro il 2018

Fonte – Sanità news Malattie Rare PDF Stampa  
26 June 2013 – link http://malattierare.sanitanews.it/content/view/2689/67/
Uno studio condotto da EvaluatePharma prevede un espansione delle vendite dei farmaci orfani. Le leggi adottate negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone, per promuovere la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani, hanno fornito importanti incentivi per le aziende farmaceutiche che sviluppano questi prodotti. Tra tali incentivi rientrano una riduzione delle tasse e dei Continua a leggere

Allo studio due nuovi farmaci per la distrofia muscolare di DUCHENN

Fonte Sanità news Malatitie rare PDF Stampa  
link http://malattierare.sanitanews.it/content/view/2696/67/
 02 July 2013.  Due articoli pubblicati su ‘Drug Discovery Today: Therapeutic Strategies’ evidenziano gli attuali progressi nello sviluppo di oligonucleotidi antisenso (AON) come medicina personalizzata per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è una grave malattia neuromuscolare legata all’X, i cui sintomi possono insorgere già all’età di 2 anni e la sopravvivenza fino all’età adulta è estremamente rara. Questa malattia è causata da mutazioni nella distrofina, un gene fondamentale per la forza della fibra muscolare, che comporta una grave riduzione della Continua a leggere

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